聚力为中国患者打造全方位解决方案 共推中国罕见病生态体系再升级

——武田中国与中国红十字基金会达成战略合作

今日，武田中国与中国红十字基金会在北京宣布达成战略合作，双方将通过一系列全方位的解决方案，共同推动法布雷、戈谢、遗传性血管性水肿等罕见病领域的行业发展，助力提高创新药物可及性，优化患者全病程管理，推进中国罕见病患者关爱体系和诊疗体系建设。中国红十字基金会副理事长兼秘书长贝晓超先生、上海市罕见病防治基金会理事长李定国教授、全国罕见病学术团体主委联席会议秘书长王琳女士、中国医学科学院北京协和医院变态反应科主任尹佳教授、支玉香教授、北京病痛挑战公益基金会秘书长王奕鸥女士、武田中国总裁单国洪先生等众多嘉宾出席本次签约仪式并致辞。同日，武田中国宣布旗下用于遗传性血管性水肿（HAE）标准治疗的创新药物拉那利尤单抗注射液正式上市，将为中国HAE 患者带来创新的治疗方案。

根据本次战略合作，双方将合力协作，打造基于患者实际需求的全方位罕见病解决方案。合作将涵盖六大板块，包括：提升罕见病诊疗能力、推动中国罕见病患者整体治疗水平的提高、缩短罕见疾病的诊断时间、加强公众和患者对罕见疾病的认知、构建罕见病患者数字化全病程管理体系、共同协商设立罕见病相关项目的专项基金事宜。通过开展医生教育、患者教育、患者援助、患者关爱等系列活动和项目，促进我国在遗传性血管性水肿、法布雷病，戈谢病等罕见病领域的发展，提高患者创新药物可及性和全病程管理能力。在未来两年内，双方将逐步推进各项工作的落地实施，共同推动罕见病领域的建设和发展。

“很高兴能够与武田中国达成本次战略合作，共同从医师培训、患者教育和救助等多个方面开展长期合作。“中国红十字基金会副理事长兼秘书长贝晓超先生表示：“我们相信，依托武田在罕见病领域的丰富经验，并结合中国红十字基金会在相关领域的资源平台，此次合作将有望进一步促进我国罕见病诊疗水平的提高，推动中国罕见病领域的行业发展，为患者带来健康福音，助力健康中国建设。“

 

作为深耕罕见病领域多年的企业之一，一直以来，武田始终不遗余力地推动罕见病领域的发展与进步。进入中国27年以来，武田持续支持社会各界，共同推广血友病、溶酶体贮积症(LSD)与遗传性血管性水肿(HAE)等罕见疾病的公众科普，并支持中国遗传性血管性水肿(HAE)患者组织的成立与发展，助力提高公众疾病认知。同时，武田也与各方合作推进中国罕见病规范化诊疗水平提升，并开展患者关爱及援助项目，为中国罕见病患者提供持续的支持。

“很荣幸能与中国红十字基金会达成长期战略合作伙伴关系，共同推进中国罕见病诊疗生态体系的再升级。”武田中国总裁单国洪先生表示，“秉承‘以患者为先’的宗旨，武田始终密切关注中国罕见病患者的未尽需求，在专注加速引入罕见病领域创新产品的同时，积极探索罕见病领域的诊治和保障解决方案，致力实现全方位的患者关爱，为中国罕见病患者创造健康生活和美好未来。”

 

中国罕见病患者数量庞大，目前预计患者总人数已超过2000万，且每年新增人数超过20万。近年来，国家对罕见病患者群体高度关注，并推出多项利好政策，中国罕见病领域在近年来快速发展。然而，由于社会认知度仍有待提高、医疗信息和资源不均衡等原因，中国罕见病患者目前仍面临诸多挑战，如诊断率低、误诊率高、部分罕见病在国内尚未引进合适治疗药物，患者面临缺医少药的困境等。许多患者对引进对症的创新疗法有极为迫切的需求。

罕见病领域是武田在全球的关键治疗领域之一，近年来，武田不断增强罕见病研发能力和产品管线，并积极配合国家支持罕见病的多项利好政策，加速引入创新治疗方案，已在中国上市用于血友病与法布雷病治疗的相关药物。今日，武田中国宣布旗下又一罕见病治疗药物——全球首个用于HAE标准治疗的单克隆抗体药物拉那利尤单抗注射液在中国正式上市。拉那利尤单抗注射液被美国和加拿大HAE诊疗指南推荐为一线的HAE标准治疗药物[1]^,[2]，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，达到预防疾病发作的效果。

中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示：“规范化的标准治疗对控制遗传性血管性水肿的发作至关重要。很高兴拉那利尤单抗这一针对性治疗药物能够进入中国，让HAE患者距离实现水肿‘零发作’的愿望更近一步, 也将为遗传性血管性水肿的诊疗发展开创了一个全新的起点。”

支教授照片

HAE是一种罕见的常染色体显性遗传疾病，患者由于体内C1酯酶抑制物（C1-INH）浓度和（或）功能异常，导致四肢、颜面、生殖器皮肤、呼吸道和胃肠道黏膜等身体多个部位会不可预测地发生急性水肿，胃肠道粘膜发作并伴有剧烈绞痛和恶心、呕吐，严重影响患者日常工作、学习、生活和情绪健康。大多数HAE患者的发作不可预测，且发作在喉部时进展迅速，可导致窒息死亡。据统计，我国有58.9％的HAE患者发生过喉头水肿[3]，其致死率最高可达40%[4]，是HAE患者的主要死因之一。2018年5月，国家卫生健康委员会等五部门发布的《第一批罕见病目录》将HAE列入首批121种罕见病之一^[5]。

拉那利尤单抗注射液于2018年率先在美国获得上市许可；并于2020年12月获批进入中国，填补了中国HAE长期无针对性治疗的空白。

– 完 –

 

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[1] Busse P J , Christiansen S C , Ms M A R , et al. US HAEA Medical Advisory Board 2020 Guidelines for the Management of Hereditary Angioedema[J]. The Journal of Allergy and Clinical Immunology: In Practice, 2020.

[2] Betschel S , Badiou J , Binkley K , et al. The International/Canadian Hereditary Angioedema Guideline[J]. Allergy Asthma and Clinical Immunology, 2019, 15:72.

[3] Busse P J, et al. The Journal of Allergy and Clinical Immunology: In Practice, 2021, 9(1):132-150

[4] 国家卫生健康委员会，罕见病诊疗与保障专家委员会办公室（北京协和医院）. 罕见病诊疗指南（2019版本）. 2019.

^[5] 国家卫生健康委员会，科学技术部，工业和信息化部，国家药品监督管理局，国家中医药管理局. 第一批罕见病目录，国卫医发〔2018〕10号. http://www.nhc.gov.cn/yzygj/s7659/201806/393a9a37f39c4b458d6e830f40a4bb99.shtml