武田针对急性遗传性血管性水肿发作的治疗药物醋酸艾替班特注射液获批

保障中国HAE患者生命安全

武田中国宣布，醋酸艾替班特注射液正式经国家药品监督管理局获批，适用于治疗成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。醋酸艾替班特注射液是中国首个且目前唯一用于急性HAE发作皮下治疗的缓激肽2型（B2）受体的选择性竞争性拮抗剂[1]，患者可在接受医疗卫生专业人士的皮下注射技术培训后自我给药[2]。此前，中国没有急性HAE发作的针对性治疗¹，患者只能依靠输注冻干的新鲜血浆使水肿消退，使用限制较多，且血浆本身含有缓激肽有导致患者水肿加重的风险。醋酸艾替班特注射液的获批将填补中国急性HAE发作针对性治疗领域的空白，保障中国HAE患者的生命安全。

缓激肽B2受体拮抗剂是各大国际HAE诊疗指南推荐的急性发作期按需治疗方案[3]^,[4]。此次获批的醋酸艾替班特注射液有着高选择性拮抗缓激肽B2受体的独特机制，可抑制与HAE中缓激肽增多所导致的的皮肤、胃肠道、呼吸道粘膜水肿，从而治疗急性遗传性血管水肿发作^2,5。截止至目前，醋酸艾替班特注射液已在38个国家/地区获得批准，拥有十余年的真实世界使用经验[5]。

遗传性血管性水肿是一种罕见的常染色体显性遗传病¹。据文献报道，其全球患病率约为五万分之一¹。HAE的主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，常累及颜面部、四肢、生殖器区域、胃肠道及喉头。大多数HAE患者的发作无法预测，发作频率高且发作多为中重度。需要警惕的是，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，4.6小时即可导致患者窒息死亡[6]。据统计，我国有58.9％的HAE患者发生过喉头水肿³，其致死率最高可达40%¹，是HAE患者的主要死因之一。2018年，HAE被收录进我国《第一批罕见病目录》内[7]。

“很高兴看到武田醋酸艾替班特注射液被列入第一批临床急需境外新药名单，并快速获批。该产品与此前获批的拉那利尤单抗注射液将为中国遗传性血管性水肿（HAE）患者带来涵盖按需治疗与长期预防治疗的全面方案，体现了武田式的差异化创新模式。”武田亚洲开发中心负责人王璘博士表示：“目前，中国的罕见病患者还有很多未被满足的医疗需求，武田正努力通过让中国患者加入全球药物早期开发，以加速全球创新药物惠及中国患者的时间。”

多项III期临床研究与一项上市后真实世界的观察性研究证实，醋酸艾替班特注射液针对HAE各部位发作快速并缓解水肿，且耐受性与安全性也均表现良好[8]^,[9],[10]。FAST系列III期对照研究数据显示，醋酸艾替班特注射液治疗急性HAE发作，几乎100%的患者得到缓解，中位HAE症状开始缓解时间为2.0到2.5小时，明显短于安慰剂组(4.6到19.8小时)和活性对照组(12.0小时)⁹。另外一项真实世界研究IOS显示当自我给药时，醋酸艾替班特注射液也产生了快速反应，与对照研究中观察到的一致¹⁰。2018年11月，醋酸艾替班特注射液被列入《第一批临床急需境外新药名单》[11]，并于2020年10月被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入优先审评审批[12]，免国内临床试验进行申报，加速了该国际孤儿药惠及中国HAE患者的步伐。

“非常感谢相关政府部门的优先审评和审批，使武田能在短短一年内，为中国HAE患者引入两款创新治疗产品，满足患者预防治疗和应对紧急发作的紧迫治疗需求，全程守护患者健康和生命安全。”武田中国总裁单国洪先生表示，“作为深耕中国罕见病领域的全球生物制药企业，武田始终秉承‘以患者为先’理念，连续引进多项罕见病领域的创新疗法，并积极携手各方共推中国罕见病领域的蓬勃发展，助力中国罕见病患者群体迎来春天，畅享健康生活和美好未来。”

 

– 完 –

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[1] 国家卫生健康委员会，罕见病诊疗与保障专家委员会办公室（北京协和医院）. 罕见病诊疗指南（2019版本）. 2019.

[2] 飞泽优^®说明书. 2020

[3] Busse P J, et al. The Journal of Allergy and Clinical Immunology: In Practice, 2021, 9(1):132-150.

[4] Betschel S, et al. Allergy Asthma and Clinical Immunology, 2019, 15:72.

[5] CHMP ASSESSMENT REPORT for Firazyr^®. EMEA. 2008

[6] Xu YY, et al. Ann Allergy Asthma Immunol. 2014, 112(6):539-544.

[7] 国家卫生健康委员会，科学技术部，工业和信息化部，国家药品监督管理局，国家中医药管理局. 第一批罕见病目录，国卫医发〔2018〕10号.

[8] Cicardi M, et al. N Engl J Med. 2010;363(6):532-541.

[9] Lumry WR, et al. Ann Allergy Asthma Immunol 2011;107:529–537.

[10] Marcus Maurer, et al. Allergy and Asthma Proceedings. 2014;35(5):377-81.

[11] 临床急需境外新药名单（第一批）. CDE. 2018.

[12] 飞泽优^®收审情况公示. 中国国家药监局药品审评中心. 2020. from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=3