2021 年9月15日，武田制药（东京证券交易所交易代码：4502/纽约证券交易所交易代码：TAK）宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准mobocertinib用于治疗含铂化疗期间或之后进展的、表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，患者需先经FDA批准的检测确认EGFR 20号外显子插入突变阳性结果。此前，mobocertinib已获FDA授予优先审评资格、突破性疗法认定、快速通道认定和孤儿药认定。mobocertinib是首款也是唯一一款获批专门用于EGFR20号外显子插入突变阳性患者的口服疗法[1]。

武田全球抗肿瘤事业部总裁Teresa Bitetti表示：“mobocertinib的获批为EGFR20号外显子插入突变阳性的非小细胞肺癌患者带来了一款全新的有效治疗选择，将满足这种难治癌症的迫切治疗需求。Mobocertinib是首个也是唯一一个专门靶向EGFR20号外显子插入突变的口服疗法，研究中患者的缓解持续时间平均约为1.5年[2]，让我们倍感鼓舞。此次获批具有里程碑意义，将进一步强化我们满足肿瘤患者未尽需求的承诺。”

FDA同时批准了Oncomine Dx Target Test作为mobocertinib的二代测序（NGS）伴随诊断工具，EGFR20号外显子插入突变阳性的NSCLC患者。NGS检测对这些患者至关重要，与现有检测相比，NGS检测可以实现更准确的诊断。

来自丹娜法伯癌症研究院的Pasi A. Jänne博士表示：“EGFR 20号外显子插入突变阳性非小细胞肺癌在过去缺乏治疗手段，我们无法用传统的EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）进行有效靶向。mobocertinib的获批是一项重大的进步，它将为医生和患者提供一款全新的靶向口服疗法，这款疗法专为该患者群体设计，并且已在患者中显示出具有临床意义的持续缓解。”

国际癌症患者倡导网络Exon 20小组执行总监Marcia Horn表示：“EGFR20号外显子插入突变阳性非小细胞肺癌患者历来面临一系列特殊挑战，这种肺癌非常罕见，不仅诊断率低，而且缺乏靶向治疗手段以提高有效率。作为患者组织的倡导者，近五年来我每天都在与EGFR20号外显子插入突变阳性非小细胞肺癌患者及其家人携手努力，与这种严重的疾病展开斗争。我很高兴能够见证在此过程中不断取得的进展，我要感谢全球各地的患者和他们的家人、医务人员以及科学家们为这款高潜力靶向疗法的获批所做出的贡献。”

FDA的批准基于来自mobocertinib 1/2 期试验中既往接受过铂类化疗的患者数据。该试验入组114名既往接受过铂类化疗、EGFR 20号外显子插入突变阳性非小细胞肺癌患者，这些患者以160毫克剂量接受治疗。1/2期试验的结果于2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布，经独立评审委员会（IRC）确认的客观缓解率（ORR）为28%（研究者确认的ORR为35%），经IRC确认的中位DoR为17.5个月，中位总生存期（OS）为24个月，经IRC确认的中位无进展生存期（PFS）为 7.3 个月，疾病控制率达78%[3]。

Mobocertinib是一款口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI），专门设计用于选择性靶向表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变。2020年10月，mobocertinib在中国获得“突破性疗法认定”。2021年7月，Mobocertinib 1/2期试验的结果已获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理并正在接受审评，用于治疗既往接受过化疗且携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

 

关于EGFR 20号外显子插入突变阳性非小细胞肺癌

根据世界卫生组织提供的数据，非小细胞肺癌（NSCLC）是肺癌最常见的类型，约占全球每年220万新肺癌病例的85%[4][5]。表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变阳性NSCLC约占NSCLC患者的 1-2%[6][7][8]。由于EGFR TKI（不专门靶向EGFR20号外显子插入突变）和化疗对这些患者的获益有限，该疾病的预后比其他EGFR突变型NSCLC更差。

 

创建武田的第一波价值转换高峰管线

武田计划通过全球品牌扩张及第一波价值转换高峰管线实现近期增长，其中包括多个同类最优/同类首创新分子实体（NME），有望于2024财年获批上市。我们的第二波价值转换高峰管线包含约30 个NME和多个下一代平台，将推动武田在2025 财年及以后的可持续增长。

 

声明

1. 本文翻译自武田全球新闻稿
2. 本文所提及的mobocertinib产品尚未在中国上市。
3. 本文旨在传递医药前沿信息，不构成对任何药物或诊疗方案的推荐或推广。
4. 如您想了解更多疾病知识或药品、诊疗相关信息，请咨询医疗卫生专业人士。

 

[1] https://www.cancernetwork.com/view/mobocertinib-receives-fda-approval-for-previously-treated-nsclc-with-egfr-exon-20-insertion-mutations

[2] Caicun Zhou, Mobocertinib in NSCLC with EGFR Exon 20 Insertions: Results from Exclaim and Platinum-Pretreated Patient Populations, Jan 2021, 2020 World Conference of Lung Cancer.

[3] Caicun Zhou, Mobocertinib in NSCLC with EGFR Exon 20 Insertions: Results from Exclaim and Platinum-Pretreated Patient Populations, Jan 2021, 2020 World Conference of Lung Cancer.

[4] Sung H. Global Cancer Statistics 2020: GLOBOCAN Estimates of Incidence and Mortality Worldwide for 36 Cancers in 185 Countries. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33538338/. Accessed May 27, 2021

[5] American Cancer Society. What is Non-Small Cell Lung Cancer? https://www.cancer.org/cancer/non-small-cell-lung-cancer/about/what-is-non-small-cell-lung-cancer.html.

[6] Riess, Jonathan W. Diverse EGFR Exon 20 Insertions and Co-Occurring Molecular Alterations Identified by Comprehensive Genomic Profiling of NSCLC. https://www.jto.org/article/S1556-0864(18)30770-6/fulltext. Accessed April 7, 2020.

[7] Fang, Wenfeng. BMC Cancer. EGFR exon 20 insertion mutations and response to osimertinib in non-small-cell lung cancer. https://bmccancer.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12885-019-5820-0. Accessed April 7, 2020.

[8]  Kobayashi Y, Mitsudomi T. Not all epidermal growth factor receptor mutations in lung cancer are created equal: Perspectives for individualized treatment strategy. Cancer Sci. 2016;107(9):1179-1186. doi:10.1111/cas.12996

 

关于武田制药

武田制药（东京证券交易所股票代码：4502）（纽约证券交易所股票代码：TAK）是一家总部位于日本、以价值观为基础、以研发为驱动的全球生物制药公司。武田致力于将科学研发成果转化为高度创新药品，为患者的健康生活和美好未来保驾护航。武田专注于四大治疗领域的药物研发：肿瘤、消化、神经科学及罕见病领域，并针对血液制品及疫苗领域进行专项研发投入。我们始终专注于高度创新药物的研发，通过开拓全新治疗方案、增强合作研发引擎实力，打造一条稳健且形式多样的产品管线，助力改善人们的生活。我们的员工遍布于大约80个国家和地区，与当地医疗健康合作伙伴携手，为全球患者带来健康福音。

武田于1994年进入中国，武田中国总部位于上海，在中国大陆的主要业务中心位于北京、上海、天津、广州、香港特别行政区等城市和地区，并在全国各主要城市设有办事处，目前在中国拥有超过2000名员工。随着中国经济的发展和对医疗保健需求的不断增长，中国已经成为武田全球最重要的新兴市场之一。

更多信息，敬请访问https://www.takeda.com

 

前瞻性声明

本稿件及与之相关的所分发的任何资料可能含有与武田未来业务、未来状况和运营业绩有关的前瞻性陈述、看法或意见，包括武田的预估、预测、目标和计划。前瞻性陈述常常包含但不限于下列措辞，例如“目标”、“计划”、“认为”、“希望”、“继续”、“预计”、“旨在”、“打算”、 “确保”、“将”、“可能”、“应”、“会”、“或许”、“预期”、“估计”、“预测”或类似表述或其否定形式。

本文中的前瞻性陈述仅基于武田截至发布日期的估计和假设。此类前瞻性声明并非是武田或其管理层对未来业绩所做的任何保证，并涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，包括但不限于：武田全球业务所面临的经济形势，包括日本和美国的宏观经济环境；竞争压力和发展情况；适用法律法规的变动；产品开发项目的成功或失败；监管当局的决策或做出决策的时机；利率和汇率波动；有关已售产品或候选产品安全或功效的索赔或疑问；已收购公司的合并后整合努力的时机和影响；以及能否剥离对武田运营非核心的资产和任何此类剥离的时机，所有这些都可能会导致武田的实际业绩、表现、成就或财务状况与此类前瞻性陈述所描述或暗指的任何未来业绩、表现、成就或财务状况发生重大偏差。

关于以上及可能影响武田结果、业绩、成就或财务状况的其他因素的更多信息，请参阅武田向美国证券交易委员会提交的Form 20-F最新年报“第3项. 关键信息—D. 风险因素”和其他报告，具体请查阅武田网站https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/或www.sec.gov。武田的未来结果、业绩成就或财务地位可能与前瞻性陈述所言传或意会的内容有实质性差距。收到这一新闻稿的个人不应对任何前瞻性陈述寄予不适切的依赖。武田没有义务更新本新闻稿中的任何前瞻性陈述或公司可能发布的任何其他前瞻性陈述，除非是法律或证券交易规则所要求。历史业绩并不能代表未来业绩，而且本新闻稿中的武田业绩并不能指代，也并非是武田未来业绩的预估、预测或推测。