美国食品药品监督管理局授予武田在研药物TAK-994 突破性疗法认定

2021年8月6日——武田制药（东京证券交易所代码：4502/纽约证券交易所代码：TAK）近期宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其在研产品TAK-994突破性疗法认定（BTD）¹， 预期用于治疗I型发作性睡病（NT1）患者的日间过度嗜睡（EDS）。NT1是一种改变睡眠-觉醒周期的慢性神经系统疾病。EDS是NT1的标志性症状²，其特征是患者无法在日间一直保持清醒和警觉，并且日常会在无意间或不适当的时候入睡^3,4。TAK-994旨在选择性靶向食欲素2受体，目前正在2期临床试验中接受评估。

FDA的突破性疗法认定旨在加速治疗严重疾病药物的开发和审批进度。该认定所授予的药物已初步显示出良好的临床疗效，与现有治疗药物相比至少在一个临床关键终点上有显著改善⁵。

TAK-994的突破性疗法认定部分是基于其早期和初步的临床数据。这些数据表明，武田的在研口服食欲素受体激动剂可以让NT1患者日间清醒的客观和主观衡量指标得到显著改善¹ 。目前，TAK-994 正在进行II期（TAK-994-1501）研究² 。在研究结束后，武田将在未来召开的学术会议上公布完整的II期研究数据。

武田神经科学治疗领域负责人 Sarah Sheikh表示：“1 型发作性睡病的患者在日间遭到嗜睡症状的严重困扰，可能导致他们经常会在工作或学习过程中入睡。目前在研的TAK-994如果获批，将有望通过解决疾病核心的潜在食欲素缺乏，改变当前NT1 的治疗方式。食欲素在调节人的睡眠觉醒周期方面起着关键作用，并且在大脑中支持人体自然的促觉醒途径。”

目前在研的TAK-994产品由武田日本湘南研究实验室发掘。该实验室隶属于武田湘南健康创新园的开放创新中心。TAK-994是武田围绕食欲素开发的一系列开创性产品中的领军化合物。此次突破性疗法认定是一次里程碑式的突破，标志着武田正加速开发进程，旨在将这款重要的潜在疗法尽早带给 NT1 患者。

 

审批编号：C-ANPROM/CN/GEN/0056

审批时间：2021年8月

 

References

1. Data on File. Takeda Pharmaceuticals. 2021.
2. A Study of TAK-994 in Participants With Narcolepsy With or Without Cataplexy (Narcolepsy Type 1 [NT1] or Narcolepsy Type 2 [NT2]). ClinicalTrials.gov. Published April 1, 2021. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04096560
3. Ruoff C, Rye D. The ICSD-3 and DSM-5 guidelines for diagnosing narcolepsy: clinical relevance and practicality. Curr Med Res Opin. 2016;32(10):1611-1622. doi:10.1080/03007995.2016.1208643
4. Brown J, Makker H. An approach to excessive daytime sleepiness in adults. BMJ. 2020;(368):m1047.
5. Breakthrough Therapy. FDA. Published online November 3, 2018. Accessed July 23, 2021. https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy

 

声明

1. 本文翻译自武田全球新闻稿
2. 本文所提及的TAK 994产品尚未在中国上市。
3. 本文旨在传递医药前沿信息，不构成对任何药物或诊疗方案的推荐或推广。
4. 如您想了解更多疾病知识或药品、诊疗相关信息，请咨询医疗卫生专业人士。

 

关于武田在神经科学领域的承诺

武田在神经科学治疗领域致力于满足神经及精神疾病患者的未尽需求。我们的使命是为这些患者带来潜在的疾病修正创新药物。我们对患者的承诺不仅限于我们的产品与研究工作，并同样致力于提升公众对这些疾病的认识，与行业和倡导组织建立战略伙伴关系，加强患者和医生教育，以及扩大治疗的可及性。

 

关于武田制药

武田制药（东京证券交易所股票代码：4502）（纽约证券交易所股票代码：TAK）是一家总部位于日本、以价值观为基础、以研发为驱动的全球生物制药公司。武田致力于将科学研发成果转化为高度创新药品，为患者的健康生活和美好未来保驾护航。武田专注于“四加二“治疗领域的药物研发：肿瘤、消化、神经科学及罕见病领域，并针对血液制品及疫苗领域进行专项研发投入。我们始终专注于高度创新药物的研发，通过开拓全新治疗方案、增强合作研发引擎实力，打造一条稳健且形式多样的产品管线，助力改善人们的生活。我们的员工遍布于大约80个国家和地区，与当地医疗健康合作伙伴携手，为全球患者带来健康福音。

更多信息，敬请访问https://www.takeda.com

 

前瞻性声明

本稿件及与之相关的所分发的任何资料可能含有与武田未来业务、未来状况和运营业绩有关的前瞻性陈述、看法或意见，包括武田的预估、预测、目标和计划。前瞻性陈述常常包含但不限于下列措辞，例如“目标”、“计划”、“认为”、“希望”、“继续”、“预计”、“旨在”、“打算”、“确保”、“将”、“可能”、“应”、“会”、“或许”、“预期”、“估计”、“预测”或类似表述或其否定形式。

本文中的前瞻性陈述仅基于武田截至发布日期的估计和假设。此类前瞻性声明并非是武田或其管理层对未来业绩所做的任何保证，并涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，包括但不限于：武田全球业务所面临的经济形势，包括日本和美国的宏观经济环境；竞争压力和发展情况；适用法律法规的变动；产品开发项目的成功或失败；监管当局的决策或做出决策的时机；利率和汇率波动；有关已售产品或候选产品安全或功效的索赔或疑问；已收购公司的合并后整合努力的时机和影响；以及能否剥离对武田运营非核心的资产和任何此类剥离的时机，所有这些都可能会导致武田的实际业绩、表现、成就或财务状况与此类前瞻性陈述所描述或暗指的任何未来业绩、表现、成就或财务状况发生重大偏差。

关于以上及可能影响武田结果、业绩、成就或财务状况的其他因素的更多信息，请参阅武田向美国证券交易委员会提交的Form 20-F最新年报“第3项. 关键信息—D. 风险因素”和其他报告，具体请查阅武田网站https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/或www.sec.gov。武田的未来结果、业绩成就或财务地位可能与前瞻性陈述所言传或意会的内容有实质性差距。收到这一新闻稿的个人不应对任何前瞻性陈述寄予不适切的依赖。武田没有义务更新本新闻稿中的任何前瞻性陈述或公司可能发布的任何其他前瞻性陈述，除非是法律或证券交易规则所要求。历史业绩并不能代表未来业绩，而且本新闻稿中的武田业绩并不能指代，也并非是武田未来业绩的预估、预测或推测。