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美国食品药品监督管理局授予武田在研药物TAK-994 突破性疗法认定

2021年8月5日

– TAK-994 是一款拟用于治疗1 型发作性睡病 (NT1)的口服高选择性食欲素受体激动剂,目前处于临床开发阶段

1 型发作性睡病 (NT1)与食欲素缺乏症有关,TAK-994如获批,有望成为全球首款针对病因的治疗药物

2021年8月6日——武田制药(东京证券交易所代码:4502/纽约证券交易所代码:TAK)近期宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其在研产品TAK-994突破性疗法认定(BTD)1, 预期用于治疗I型发作性睡病(NT1)患者的日间过度嗜睡(EDS)。NT1是一种改变睡眠-觉醒周期的慢性神经系统疾病。EDS是NT1的标志性症状2,其特征是患者无法在日间一直保持清醒和警觉,并且日常会在无意间或不适当的时候入睡3,4。TAK-994旨在选择性靶向食欲素2受体,目前正在2期临床试验中接受评估。

FDA的突破性疗法认定旨在加速治疗严重疾病药物的开发和审批进度。该认定所授予的药物已初步显示出良好的临床疗效,与现有治疗药物相比至少在一个临床关键终点上有显著改善5

TAK-994的突破性疗法认定部分是基于其早期和初步的临床数据。这些数据表明,武田的在研口服食欲素受体激动剂可以让NT1患者日间清醒的客观和主观衡量指标得到显著改善1 。目前,TAK-994 正在进行II期(TAK-994-1501)研究2 。在研究结束后,武田将在未来召开的学术会议上公布完整的II期研究数据。

武田神经科学治疗领域负责人 Sarah Sheikh表示:“1 型发作性睡病的患者在日间遭到嗜睡症状的严重困扰,可能导致他们经常会在工作或学习过程中入睡。目前在研的TAK-994如果获批,将有望通过解决疾病核心的潜在食欲素缺乏,改变当前NT1 的治疗方式。食欲素在调节人的睡眠觉醒周期方面起着关键作用,并且在大脑中支持人体自然的促觉醒途径。”

目前在研的TAK-994产品由武田日本湘南研究实验室发掘。该实验室隶属于武田湘南健康创新园的开放创新中心。TAK-994是武田围绕食欲素开发的一系列开创性产品中的领军化合物。此次突破性疗法认定是一次里程碑式的突破,标志着武田正加速开发进程,旨在将这款重要的潜在疗法尽早带给 NT1 患者。

 

审批编号:C-ANPROM/CN/GEN/0056

审批时间:2021年8月

 

References

  1. Data on File. Takeda Pharmaceuticals. 2021.
  2. A Study of TAK-994 in Participants With Narcolepsy With or Without Cataplexy (Narcolepsy Type 1 [NT1] or Narcolepsy Type 2 [NT2]). ClinicalTrials.gov. Published April 1, 2021. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04096560
  3. Ruoff C, Rye D. The ICSD-3 and DSM-5 guidelines for diagnosing narcolepsy: clinical relevance and practicality. Curr Med Res Opin. 2016;32(10):1611-1622. doi:10.1080/03007995.2016.1208643
  4. Brown J, Makker H. An approach to excessive daytime sleepiness in adults. BMJ. 2020;(368):m1047.
  5. Breakthrough Therapy. FDA. Published online November 3, 2018. Accessed July 23, 2021. https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy

 

声明

  1. 本文翻译自武田全球新闻稿
  2. 本文所提及的TAK 994产品尚未在中国上市。
  3. 本文旨在传递医药前沿信息,不构成对任何药物或诊疗方案的推荐或推广。
  4. 如您想了解更多疾病知识或药品、诊疗相关信息,请咨询医疗卫生专业人士。

 

关于武田在神经科学领域的承诺

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