武田在研创新药物TAK-994获国家药品审评中心批准纳入“突破性治疗药物品种”

武田中国今日宣布，其在研药物TAK-994已获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准，正式纳入“突破性治疗药物品种”，预期用于发作性睡病1型的治疗。目前，国内尚无药物获批用于治疗该疾病，患者具有极为迫切的临床需求。本次纳入“突破性治疗药物品种”将加速TAK-994在中国的研发和审批速度，助力药物更早地惠及中国患者。

发作性睡病是一种罕见的获得性慢性神经系统疾病，会改变患者的睡眠-觉醒周期，疾病主要的症状是日间过度嗜睡（EDS），还会出现由清醒状态突然陷入快速眼动睡眠的现象。其他常见症状可能包括猝倒（强烈情绪触发的肌肉张力骤然丧失）、入睡前/醒觉前幻觉（从觉醒到睡眠/从睡眠到觉醒过渡时发生的感觉事件）和睡眠性瘫痪[1,2]，以及夜间睡眠障碍（DNS）频繁发作，难以维持连续睡眠。

根据是否存在猝倒以及脑脊液中食欲素水平，按照国际睡眠障碍分类第3版诊断标准[3]，发作性睡病可被分类为发作性睡病1型（NT1）或发作性睡病2型（NT2）。NT1的特征是EDS和出现猝倒，脑脊液食欲素水平未检出或低于正常值的1/3。大约70%的发作性睡病患者被归类为NT1。发作性睡病（尤其是NT1）的患者在日常生活中常常遭到相关症状的困扰，可能导致他们经常会在工作或学习过程中入睡，严重影响其生活质量，甚至对患者个体产生显著的社会经济负面影响。

TAK-994是一种由武田开发用于治疗发作性睡病的新型口服食欲素2型受体（OX2R）激动剂。食欲素在调节人的睡眠觉醒周期方面起着关键作用，并且在大脑中支持人体自然的促觉醒途径。OX2R激动剂能恢复OX2R信号，将有望通过解决疾病核心的潜在食欲素缺乏，治疗NT1的一系列症状。目前，TAK-994 正在进行2期临床试验的评估。早期和初步的临床数据表明，TAK-994口服食欲素受体激动剂可以让NT1患者日间清醒的客观和主观衡量指标得到显著改善[4]。

2021年7月，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予TAK-994突破性疗法认定（BTD），预期用于治疗NT1患者的日间过度嗜睡（EDS）。中国正积极参与到TAK-994的全球同步开发中，将致力于早日为中国患者带来创新的治疗选择，提高患者生存质量。

审批编号：C-ANPROM/CN/GEN/0057

审批时间：2021年9月

References

A Study of TAK-994 in Participants With Narcolepsy With or Without Cataplexy (Narcolepsy Type 1 [NT1] or Narcolepsy Type 2 [NT2]). ClinicalTrials.gov. Published April 1, 2021. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04096560

声明

本文所提及的TAK-994产品尚未在中国上市。
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