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武田获得性血友病治疗领域创新药物Obizur(Susoctocog alfa)

中国上市许可申请获正式受理

2022年6月17日

武田中国今日宣布,旗下创新药物重组抗血友病因子(猪序列)Obizur(Susoctocog alfa)上市许可申请(NDA)正式获得国家药品监督管理局药品审评中心受理,拟用于获得性血友病A(Acquired Hemophilia A,AHA)成人患者按需治疗和出血事件的控制。Obizur(Susoctocog alfa)是目前首个美国食品药品监督管理局(FDA)以及欧洲药品管理局(EMA)[1][2]批准用于获得性血友病A的重组猪FⅧ(rpFⅧ)药物,有望为中国获得性血友病A患者提供新的治疗选择。

获得性血友病A是一种获得性出血性疾病,患者由于循环血中出现抗凝血因子Ⅷ自身抗体导致FⅧ活性降低,其特点为既往无出血史和无阳性家族史的患者出现自发性出血或者在手术、外伤或侵入性检查时发生异常出血,年发病率约为1.5/100万[3]。该病具有罕见、突发的特点,且出血表现具有异质性,可以无出血倾向或仅有轻微出血,也可发生消化道出血、腹膜后出血和颅内出血等致命性出血。中国获得性血友病登记(CARE)研究显示,获得性血友病A患者首次就诊时严重出血约占60.9%[4],严重威胁生命健康。由于获得性血友病A病情凶险,及时诊断、及早给予恰当治疗是获得性血友病A成功治疗的关键[5]

Obizur(Susoctocog alfa)与人序列凝血因子Ⅷ(FⅧ)结构相似、序列同源,且不易受到抗人FⅧ自身抗体的灭活,可以替代人FⅧ发挥明显的止血作用。在一项前瞻性、2/3期多中心、开放标签临床试验中,共入组28位获得性血友病A患者,100%的患者在给药后24小时出现疗效可评估的反应(出血停止或减少)。其中 94%(16/17)的患者接受了rpFVIII作为一线治疗。此外,作为重组蛋白,Obizur降低了血源性病原体传播风险[6]

武田在罕见血液疾病治疗领域具有超过七十年的历史传承,长期致力于该领域的创新研发,拥有多达11种产品的广泛阵容,涵盖多种罕见血液疾病的治疗。在中国,武田多年来始终坚定“以患者为先”的承诺,携手各方共同推动罕见血液疾病诊疗体系建设,普及规范化预防治疗理念,致力改善包括血友病患者在内的中国血液疾病患者群体的生存和治疗状况,为助力实现“健康中国”的全民健康目标而不懈努力。自2013年以来,武田已陆续引入了血友病领域的先进预防性治疗与个体化治疗方案,并将在未来几年内加速将更多罕见血液疾病的创新药物引入中国市场,覆盖获得性血友病、血管性血友病、血栓性血小板减少性紫癜等,以进一步满足中国罕见血液疾病患者的未尽需求。

 

审批编号:C-ANPROM/CN/OBI/0001

 

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声明

1.本文旨在传递医药前沿信息,不构成对任何药物或诊疗方案的推荐或推广。

2.如您想了解更多疾病知识或药品、诊疗相关信息,请咨询医疗卫生专业人士。

3.该文稿由武田中国提供,内容仅供媒体参考,最终发布结果以各媒体自行定稿为准。

 

 

 

 

[1] https://investor.baxter.com/investors/events-and-news/news/press-release-details/2014/FDA-Approves-Baxters-OBIZUR-Antihemophilic-Factor-Recombinant-Porcine-Sequence-for-Acquired-Hemophilia-A/default.aspx.

[2] 欧盟批准Obizur治疗获得性血友病成年患者[J]. 临床合理用药杂志, 2015(36):1.

[3] 中华医学会血液学分会血栓与止血学组,等.中华血液学杂志,2021,42(10):793-799.   

[4] SunB, XueF, FengY, et al. Outcome of CARE: a 6-year national registry of acquired haemophilia A in China[J]. Br J Haematol, 2019, 187(5): 653-665. DOI: 10.1111/bjh.16128.

[5] 获得性血友病A诊断与治疗中国指南(2021年版)

[6] Haemophilia(2015),21, 162-170