BBM-H901注射液新药上市申请获受理——中国首个血友病B基因治疗药物|武田制药

2024年7月24日，中国上海-武田中国与信念医药集团（以下简称信念医药）今日宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）。BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物，未来将由武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化推广工作。此次里程碑式进展，意味着该款产品有望为中国血友病B患者带来全新的治疗选择。

BBM-H901注射液注册临床研究的牵头研究者、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊教授表示：“中国血友病B患者群体仍然存在未被满足的医疗需求，目前多使用凝血酶原复合物（PCC）和凝血因子IX用于替代治疗，存在感染风险和给药不便等问题。同时，由于治疗不充分或不规范，中重度患者常见关节出血和畸形。BBM-H901注射液研究的数据已证实其安全性和有效性^1,2，我们对该产品的上市及其为患者带来的临床获益充满期待！”

BBM-H901注射液以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。2022年，BBM-H901注射液被国家药监局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单。其研究者发起的临床研究（IIT）的研究结果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》；3年以上长期随访结果在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示³。

本次递交是基于一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究（CTR20212816），旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前，其III期确证性研究阶段的所有受试者均已完成给药后52周访视。

武田长期致力于罕见疾病治疗领域的创新研发，在血友病领域已陆续引入了针对血友病A和获得性血友病的多项治疗方案。2023年，武田中国宣布与信念医药达成血友病B领域独家商业化合作协议，双方将结合各自领域的优势和资源，加速推动BBM-H901注射液的商业化进程，助力血友病B患者获得创新治疗新选择，共同促进基因疗法的产业发展。

审批编号：C-ANPROM/CN/HG/0004

审批日期：2024.7

关于武田

武田制药（东京证券交易所股票代码：4502）（纽约证券交易所股票代码：TAK）是一家总部位于日本、以价值观为基础、以研发为驱动的全球生物制药公司。武田致力于将科学研发成果转化为高度创新药品，为患者的健康生活和美好未来保驾护航。武田专注于四大治疗领域的药物研发：肿瘤、消化、神经科学及罕见病领域，并针对血液制品及疫苗领域进行专项研发投入。我们始终专注于高度创新药物的研发，通过开拓全新治疗方案、增强合作研发引擎实力，打造一条稳健且形式多样的产品管线，助力改善人们的生活。

更多信息，敬请访问https://www.takeda.com

关于信念医药

信念医药集团公司（Belief BioMed Inc.），是一家集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段。

更多信息，敬请访问www.beliefbiomed.com

声明

1. 本资料仅为介绍企业业务及经营活动等情况，并不以宣传任何公司产品和/或服务为目的，更不应被理解为就任何药物、医疗器械及治疗方案的选择提供任何意见或建议。
2. 如您想了解更多疾病知识或药品、诊疗相关信息，请务必咨询医疗卫生专业人士。
3. 本文所述BBM-H901注射液还未在中国获批上市。

前瞻性声明

本稿件及与之相关的所分发的任何资料可能含有与武田未来业务、未来状况和运营业绩有关的前瞻性陈述、看法或意见，包括武田的预估、预测、目标和计划。前瞻性陈述常常包含但不限于下列措辞，例如“目标”、“计划”、“认为”、“希望”、“继续”、“预计”、“旨在”、“打算”、“确保”、“将”、“可能”、“应”、“会”、“或许”、“预期”、“估计”、“预测”或类似表述或其否定形式。

本文中的前瞻性陈述仅基于武田截至发布日期的估计和假设。此类前瞻性声明并非是武田或其管理层对未来业绩所做的任何保证，并涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，包括但不限于：武田全球业务所面临的经济形势，包括日本和美国的宏观经济环境；竞争压力和发展情况；适用法律法规的变动；产品开发项目的成功或失败；监管当局的决策或做出决策的时机；利率和汇率波动；有关已售产品或候选产品安全或功效的索赔或疑问；已收购公司的合并后整合努力的时机和影响；以及能否剥离对武田运营非核心的资产和任何此类剥离的时机，所有这些都可能会导致武田的实际业绩、表现、成就或财务状况与此类前瞻性陈述所描述或暗指的任何未来业绩、表现、成就或财务状况发生重大偏差。

关于以上及可能影响武田结果、业绩、成就或财务状况的其他因素的更多信息，请参阅武田向美国证券交易委员会提交的Form 20-F最新年报“第3项. 关键信息—D. 风险因素”和其他报告，具体请查阅武田网站https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/或www.sec.gov。武田的未来结果、业绩成就或财务地位可能与前瞻性陈述所言传或意会的内容有实质性差距。收到这一新闻稿的个人不应对任何前瞻性陈述寄予不适切的依赖。武田没有义务更新本新闻稿中的任何前瞻性陈述或公司可能发布的任何其他前瞻性陈述，除非是法律或证券交易规则所要求。历史业绩并不能代表未来业绩，而且本新闻稿中的武田业绩并不能指代，也并非是武田未来业绩的预估、预测或推测。

媒体联系人

武田中国
Ana Yao
[email protected]
+86 (021) 6827-9888

信念医药
Vivian Ni
[email protected]
+86 138 1671 7732

_{¹Xue F, et al. Lancet Haematol. 2022 Jul;9(7):e504-e513

²Xue F, et al. N Engl J Med. 2022 Oct 27;387(17):1622-1624

³ Xue F, et al. Sustained efficacy of gene transfer with BBM-H901 in Chinese Hemophilia B patients: results of long term follow up. 2024 ISTH. OC 30.4}