武田创新药物注射用阿帕达酶α中国上市许可申请获正式受理

武田中国今日宣布，旗下创新药物注射用阿帕达酶α的上市许可申请正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，拟用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜（congenital thrombotic thrombocytopenic purpura ，简称cTTP）患者的按需或预防酶替代治疗（ERT）。注射用阿帕达酶α是全球首个也是目前唯一一款重组ADAMTS13蛋白¹，现已被CDE纳入优先审评审批工作程序，期待早日能够为中国儿童及成人cTTP患者提供全新的治疗选择。

先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）是一种由ADAMTS13基因突变引发的超罕见、危及生命的血栓性微血管疾病。据统计，血栓性血小板减少性紫癜（TTP）的年发病率为每百万人口2~6例，而cTTP约占总病例数的5%²。患者由于基因缺陷导致体内ADAMTS13蛋白酶严重缺乏，血液中易形成微血栓，可迅速引发血小板减少、溶血性贫血及多器官缺血性损伤等。cTTP临床表现凶险，如果不进行有效治疗，急性发作时死亡率可超90%。其中，重症患者会因反复血栓事件导致持续性器官损伤，引起疾病恶化，甚至早逝^3,4。

注射用阿帕达酶α 是一款重组ADAMTS13蛋白，可特异性补充cTTP患者血浆中ADAMTS13的活性，通过调控血管性血友病因子（VWF）多聚体代谢，减少或消除VWF 血小板微血栓的形成，从而降低急性/亚急性TTP事件及其相关临床表现的发生风险。在一项前瞻性、随机、对照、多中心的Ⅲ期临床研究中，患者根据入组时的治疗方案，每隔一周或每周接受40 IU/kg的阿帕达酶α静脉注射或基于血浆的治疗方案，持续1至6个月（第1阶段）。随后，患者在第7至12个月（第2阶段）交叉更换治疗方案，最终在第13至18个月（第3阶段）所有患者均接受阿帕达酶α的治疗⁵。在接受阿帕达酶α 预防性治疗的患者中（n=45），未发生急性 TTP 事件，而在接受基于血浆治疗的患者中（n=46）⁵，出现了1例急性TTP事件。在第1阶段和第2阶段的对照比较中，1例接受阿帕达酶α 治疗的患者报告了1例亚急性TTP事件，而6例接受血浆治疗的患者报告了7例亚急性TTP事件⁵。在延续阶段（第3阶段），急性和亚急性TTP事件的发生率与第1阶段和第2阶段的结果一致⁵。与基于血浆的治疗相比，阿帕达酶α表现出良好的安全性。最常见的不良反应（发生率超过10%）包括头痛、腹泻、头晕、上呼吸道感染、恶心和偏头痛^1,5。

目前，注射用阿帕达酶α已在美国、日本⁶和欧洲等地获得上市许可，用于儿童和成人cTTP患者的按需或预防治疗¹。作为cTTP疾病领域的创新药物，此次中国上市许可申请获得正式受理，让注射用阿帕达酶α惠及中国病患指日可待。

审批编号： C-ANPROM/CN/0326

审批时间：2025年4月

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本文所提及的注射用阿帕达酶α尚未在中国地区获批上市。

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血栓性血小板减少性紫癜诊断与治疗中国指南（2022年版）

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ADZYNMA (recombinant ADAMTS13) Summary of ProductCharacteristics; 2024.

日本获批适应症人群为12岁及以上患者